“《我不是药神》中讲述的白血病是慢性髓系白血病(CML)，我们自主研发获得批准进入临床试验的靶向药物是针对急性髓系白血病(AML)患者的。”中科院强磁场科学中心研究员刘青松6日介绍，经过5年临床试验后，将对治疗AML是重大利好。
AML是成年人中最常见的一种白血病，也是目前四大白血病(AML、CML、ALL、CLL)中五年生存率最低的一种。如果不进行治疗，大部分的AML病人会在几周或几个月内死亡。
研究表明，30%的AML与FLT3激酶突变相关。世界上首个临床应用的FLT3激酶靶向药物米哚妥林(Midostaurin)，该药于2017年5月在美国获批上市。
刘青松说，这是二十多年来在急性髓系白血病领域唯一一个有明确的分子分型的个性化靶向治疗药物，但由于其同时抑制FLT3和cKIT等激酶，在临床上导致骨髓抑制毒性并且引发毛发白化病等副作用，因此临床上急需更加安全有效的靶向药物。
中科院强磁场科学中心刘青松药物学研究团队，经过4年多的基础研究和完善的临床前研究，研究出针对FLT3-ITD阳性急性髓系白血病的化药1类创新靶向药物HYML-122。
据介绍，HYML-122是一种新型结构的具有自主知识产权的高选择性高活性FLT3激酶小分子抑制剂，目前已申请了中国和PCT专利保护。经过完整的临床前评价，其在药理、药代、毒理和药效等方面均表现出了良好的成药性。
此外，在相关的动物实验中，比米哚妥林在安全性以及实体瘤穿透性等方面有大幅改善，对于急性髓系白血病晚期出现浸润性实体瘤的患者具有重要意义。而此次正式获批进入临床试验阶段，也是HYML-122研发历程的重要里程碑事件。
