日前，新基（Celgene）公司宣布，其在研DNA甲基转移酶压榨剂CC-486，作为保持疗法，在医治新确诊的急性髓系白血病（AML）患者的3期执行中，抵达主要止境与关键性次要尽头。新基公司预计在2020年上半年向拘留机构递交新药申请（NDA）。
AML是一种停顿急迅的血液与骨髓癌症，患者癌变白细胞很快增长，它们不但不克不及操纵畸形服从，而且还影响畸形血细胞的生成。AML患者的5年生计率是全数白血病类型中最低的。今朝，治疗AML的标准疗法为高强度化疗，然而，接近一半的AML患者因为兼并症与与化疗相干的毒性而无奈接受高强度化疗。AML预后较差，大部份患者终极会泛起疾病复发，医治远景极不达观。在美国，仅本年就有估量21450例新患者，占全部癌症患者总人数的1.2%。
CC-486是一种DNA甲基转移酶抑制剂（DNMT inhibitor），它能够在表观遗传学水平改动基因的表明，起到克制癌细胞增殖的感召。除了在医治AML患者的病例试验中得到应用，CC-486也在2期临床实验中医治T细胞淋巴瘤患者，以及在2期与3期实验中医治骨髓增生无比分析症（MDS）患者。目前，CC-486尚无退职何国度获得核准。
共有472名AML患者参预该项名为QUAZAR AML-001的随机双盲，含劝慰剂对照的3期临床研究。这项研讨旨在评估CC-486作为坚持疗法，在医治新确诊的AML患者中的疗效与安然性，染指实验的患者已经经由蛊惑化疗达到初次完全减缓（CR）或纯粹减缓兼局部血细胞计数缓解（CRi）。该研究表明，与劝解剂相比，承受CC-486保持治疗的患者显现出统计学寄义显着的总生活（OS）益处。CC-486可以显着延缓无复发生存期（RFS），达到要害性次要止境。其它，CC-486还显示出良好的安全性与耐受性。这一试验的具体数据将在未来的医学集会上发表。
“今朝，AML仍然是一种致命性的血癌，大多数患者根蒂根基无奈被治愈，只有少于30％的患者可以糊口生涯5年的工夫，”新基首席医学官Jay Backstrom医学博士说：“我们很高兴可以看到QUAZAR AML-001的踊跃钻研终究，该试验是第一项证体味添加坚持医治有大概延长新诊断的AML患者总生涯期的3期病例执行。”
参考原料：
[1] Celgene Announces Phase 3 QUAZAR? AML-001 Study of CC-486 as Maintenance Therapy in Patients With Newly Diagnosed Acute Myeloid Leukemia Met Primary and Key Secondary Endpoints, Retrieved September 13, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190912005698/en
[2] Celgene Pipeline, Retrieved September 13, 2019, from https://www.celgene.com/research-development/pipeline-pdf/
▽存眷【药明康德】微信公家号
